国内孤儿药严重匮乏：可用药数量不足美国三成

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“中国有130种孤儿药上市。根据世界卫生组织的标准，中国有6000至8000种罕见疾病，130种孤儿药远远不能满足罕见疾病的治疗需要。”全国人大代表、四川科伦药业股份有限公司董事长刘革新对中国孤儿药的现状表示“极度悲观”。他认为，中国迫切需要借鉴发达国家的成熟经验，加快罕见病立法，推动孤儿药的研发，改善我国罕见病患者的治疗状况。

由于罕见病患者数量少，市场需求低，研发成本高，很少有制药公司重视治疗药物的研发，所以这些药物被称为孤儿药。

全国人大代表、安徽大学教授孙在关注罕见病10年后，向《中国商报》记者承认，虽然有130种药物，但可以治愈的孤儿病数量远远低于这个数字，因为有些药物治疗的是同一种疾病。目前，国内许多孤儿患者面临着“国外有药，国内无药”的现状。

孤儿药物困境

孤儿药实际上是指治疗罕见疾病的药物。由于患者人数太少，这些药物通常预计很难收回成本，这导致制造商生产热情的减弱。根据世界卫生组织对罕见疾病定义，这意味着患者人数占总人口的0.65%。~1%.单一疾病或病变，如血友病、苯酮症、软骨发育不全、白化病等。之前一直关注“冰桶挑战”的冷冻人是罕见的疾病之一。孙估计，目前中国有2000多万孤儿。大多数是由基因缺陷引起的。

但是，“到目前为止，中国还没有明确的官方标准来鉴定罕见疾病，也没有关于罕见疾病的规定。”刘革新表示，除了上市数量少之外，就可负担性而言，目前中国罕见病患者还面临价格高、基本药物和医疗保险目录少、报销率低等问题。目前，美国批准的孤儿药有39种，被列入中国基本医疗保险药品目录。其中三种为甲类药物，可全额报销，其余为乙类或省级补充剂。患者必须承担一定比例的费用，约为5%~20%。孙以为例。2010年，引入了罕见病患者基本医疗保障制度，仅纳入了12种孤儿疾病。

然而，治疗孤儿疾病的费用并不低。以高雪氏病为例，一个成年患者每年的药费超过200万元，需要终生服药，很少有高雪氏病患者可以自己购买药物。刘革新说，这个病例只是中国罕见疾病患者困境中的冰山一角，他们缺乏治疗孤儿的药物。

刘革新认为，中国没有系统、完善的政策来鼓励孤儿药的研发。记者了解到，2009年，我国颁布了《新药注册专项审批管理条例》，并制定了相应的罕见病专项审批渠道。然而，“由于政策和市场的原因，国内对孤儿药的研究几乎都是空白做的。与国外相比，研究费用非常高，因此基本上依赖进口。”孙对说道。根据刘革新提供的数据，特殊审批中接受的孤儿药数量很少。2009年、2010年和2011年，接受的孤儿药物数量分别为10、16和18种；尚未发现2012年至2014年接受的孤儿药物数量。

刘革新认为，原因在于上述规定没有出台详细的审查程序，具体实施效果不显著。但是，在税收抵免、免除注册审批费用、市场独占权、单独定价和医疗保险支持等方面没有激励政策，导致医药企业开发生产孤儿药的积极性不高。记者注意到，直到2010年10月，中国第一个罕见病防治协会——山东省罕见病防治协会才成立。

急需加快孤儿药的鉴定工作

孙呼吁制定《罕见病防治法》。在他看来，中国存在三大问题，如缺乏法律、缺乏药物和缺乏重视。整体进展太慢了。“现在有些疾病在国外有药，但在中国没有药，导致一些病人没有药可治，这也与孤儿药进口渠道的缺乏有关。”全国人大代表、桂林市工人文化宫副主任向也注意到了这个问题。她认为，由于这类药物在中国还没有开发出来，如果国外有，可以降低药物引进的标准，通过中外合作将药物引进中国。

刘革新建议中国建立孤儿药鉴定制度，并将此鉴定作为孤儿药注册和审批的前置程序。经认定的，可享受专项审批等特殊优惠政策；多方联动，制定科研激励政策和产业政策，引导孤儿药研发；制定孤儿药市场垄断、单独定价和减免税的优惠政策；建立和完善罕见病医疗保障体系。

根据欧美的经验，优惠政策的确可以加速这种利基药物的发展。例如，美国规定，在临床研究和开发期间，孤儿药享受50%的减税优惠，可向前延长3年，向后延长15年。减税总额可达临床研究总费用的70%；此外，它还规定孤儿药的注册费可以减免。

1984年之前，世界上没有孤儿药。根据刘革新提供的数据，1983年美国批准《罕见病药物法》后，新的孤儿药物的出现呈直线上升趋势。截至2015年2月4日，美国已有3310种产品被确定为孤儿药，其中483种已获准上市，居世界首位。在1999年欧洲联盟实施罕见疾病药物条例之前，只有8种孤儿药物获得批准，但到2012年，已确定约1000种孤儿药物，其中70种孤儿药物获准上市。

孙认为，国家立法需要一个漫长的过程。为缓解患者的迫切需求，建议总结有罕见病防治经验的地区的经验，提炼出一套好的制度，供全国借鉴。此前，上海市人大代表陈奇也建议，相关部门要做好“顶层设计”，采取合理措施，进一步加强对罕见病患者的救助，进一步加强罕见病治疗方法和药物的研发。